你是否聽說過生長激素缺乏癥（GHD）？這是一種由生長激素分泌不足引發的內分泌疾病，患兒最明顯的特征就是身材矮小、生長緩慢。GHD如果不及時治療，會影響孩子的一生，成年后可能面臨代謝紊亂、心血管疾病等風險，生活質量大打折扣，甚至會影響預期壽命。
對于GHD患兒來說，治療的關鍵是注射生長激素。臨床指南明確指出，盡早發現并給孩子補充生長激素，不僅能幫助他們長高，還能改善青春期和成年后的身體代謝、體型、心理健康和生活質量。
中國創新藥成果突破：怡培生長激素，一周一次開啟新篇章
過去，治療GHD的主要選擇是短效生長激素，需要每天注射。針頭帶來的疼痛、注射的繁瑣操作，讓很多孩子產生恐懼和抗拒并難以堅持。數據顯示，超過三分之二的孩子每周都會漏打至少一次針，而漏針次數越多，治療效果越差。頻繁的注射讓孩子承受身體和心理的雙重壓力，治療依從性低，成為GHD治療路上的“絆腳石”。
為了減少每天打針帶來的痛苦和麻煩，多種長效生長激素制劑相繼研發并已應用于臨床，只需要每周打一次，大大減少了打針次數。這樣孩子少受罪，更容易堅持治療，治療效果更好，生活質量也能得到明顯改善。
怡培生長激素注射液（益佩生）是2025年5月27日正式獲得國家藥品監督管理局批準上市的生物制品1類新藥，是全球首個Y型40kD聚乙二醇長效生長激素，其Y型PEG結構的兩條支鏈分別通過穩定性更強的酰胺鍵和C-N鍵與母核連接，對比傳統的U型PEG結構，具有穩定性更好、支鏈不易水解脫落的優勢。
與短效生長激素相比，怡培生長激素全年可減少313次注射，這款創新藥“黑馬”徹底改變了GHD的治療模式：
穩定“續航”，劑量更低
憑借獨特的生物活性及藥代動力學特性，怡培生長激素在長效性方面，半衰期可長達約100小時，優于U型PEG化生長激素周制劑32小時的平均半衰期。因此怡培生長激素僅需每周給藥一次，可充分維持藥效濃度，且在臨床應用中可采用更低的起始劑量。
大規模隨機對照臨床試驗表明，使用怡培生長激素的患兒，52周的生長速率與傳統的短效生長激素相當，安全性同樣可靠。《中國兒童生長激素缺乏癥診治指南》明確指出，長效和短效生長激素的療效和安全性相當，相比短效生長激素，長效生長激素可以降低注射頻率，有助于減輕患兒的心理負擔以及家庭的照顧負擔，從而提高患兒及家庭的依從性。
智能“助手”，告別手忙腳亂
配套的智能電子注射筆全程語音引導，三步極簡操作，1分鐘完成注射；還能通過小程序智能記錄用藥數據、提醒用藥、隨時掌握孩子的治療情況，治療管理更高效。
自2025年6月19日起，怡培生長激素已在全國27個省份，300多家醫院落地開出首批處方，正式開啟臨床應用新篇章，這一“加速度”背后，是臨床醫生對其療效與安全性的高度認可，也標志著我國生長激素缺乏癥的治療與管理邁入了一個新的發展階段。
怡培生長激素的快速臨床普及，不僅是技術突破，更是對患兒與家庭的人文關懷。它讓GHD治療告別了“日日扎針”的痛苦時代，邁入“便捷、高效、智能”的新階段。作為我國自主研發的生物制品1類新藥，其獲批上市并迅速在全國300多家醫院開出處方，彰顯了中國生物醫藥創新的實力，讓更多的患兒在科技的守護下茁壯成長。
編輯：郭成
